造血干细胞（Hematopoietic stem cell，HSC）具备多谱系分化的能力，能够不断生成各类成熟血细胞，包括红系、髓系和淋巴系细胞，从而维持机体的终生造血稳态。目前，造血干细胞的主要来源有四种：骨髓、外周血、脐带血和胎盘血。随着诱导多能干细胞（Induced Pluripotent Stem Cells, iPSC）技术的不断发展，研究表明，人类iPSC也可分化为造血干细胞（hiHSCs），这为多种造血相关疾病提供了新的治疗选择。

具体应用领域包括：首先，患者来源的hiPSC衍生的hiHSCs可以有效避免因供体与宿主不匹配导致的移植物抗宿主病（Graft-versus-host disease，GVHD），这是导致不完全匹配异基因移植患者主要的致病和致死原因；其次，基因编辑后的hiPSC所衍生的hiHSCs能够通过修复基因缺陷来治疗诸如骨髓衰竭综合征等疾病；最后，使用患者（血液系统疾病）来源的hiPSC衍生出的hiHSC可用于疾病建模，重现异常造血过程，从而促进特异性疗法的发展。

尊龙凯时已建立了高效的hiPSC来源造血干细胞的方法，具体分化流程如下：首先，使用视黄醇乙酸酯等化合物促进中胚层的形成和生血内皮分化，接下来调节VEGF信号通路以增强内皮向造血转化的效率，最终收获高纯度的hiHSC。关键技术路线为：经过约两周的分化周期，hiPSC能够获得CD34+CD45+高表达的hiHSC细胞，且阳性率高达95%；在分化约两周后，培养体系中可观察到造血干细胞样的悬浮细胞；在第15天的悬浮细胞中，流式细胞检测结果显示CD34+CD45+双阳细胞比例超过95%，CD90、CD44等标志物亦有较高表达水平。这些结果表明，尊龙凯时所获得的hiPSC来源hiHSC质量优良，能够支持多种下游实验研究。

项目多次验证了iPSC-4克隆的hiHSC分化能力，结果显示hiHSC的标志物CD45、CD34和CD44的阳性比例均较高，体现出良好的分化能力；经验证，四株hiPSC克隆均具备hiHSC的分化潜力，其中iPSC-3和iPSC-4衍生的hiHSC纯度较高。

理论上，hiPSC衍生的hiHSC与人脐带血来源的CD34+HSC具有类似功能，能够在移植至免疫缺陷小鼠后实现多谱系的人免疫细胞重建，从而获得有效的人源化免疫细胞小鼠模型。该模型可用于血液病相关药物筛选及评估其它药物对人免疫系统的毒副作用。

相较于人脐带血来源的CD34+HSC，hiHSC具有显著优势。因此，iPSC来源的造血干细胞展现出广阔的应用前景，不仅促进了基础研究的发展，还能在治疗血液疾病等领域提供有效解决方案，并大幅降低研究与治疗成本。尊龙凯时推动了这一领域的研究进展，助力生命科学的未来发展。